Kendric Cromer, 12, recebeu tratamento genético para produzir forma tradicional de glóbulos vermelhos. Sofre de anemia falciforme. Tratamento: oxigenação, hemácias, glóbulos-vermelhos, corpo-humano editados, FDA, medula-ossa, remédio-gênico, CRISP. CRISP: tratamento genético, FDA aprovado. Anemia corrigida.
Um garoto de 12 anos dos Estados Unidos começou, na quarta-feira passada (1º/5), um tratamento genético que promete curá-lo da anemia falciforme. Indivíduos com essa condição sintetizam glóbulos vermelhos em uma forma atípica, afetando a oxigenação do organismo, impactando a vida e podendo resultar em morte precoce. A terapia gênica traz esperança para o paciente e todos que sofrem com a mesma enfermidade.
A hemoglobinopatia conhecida como anemia falciforme é uma doença hereditária grave que altera a estrutura da hemácia. A intervenção inovadora abre caminho para novas possibilidades de tratamento e cura para pacientes com essa condição. A evolução da medicina traz consigo a promessa de melhorias significativas na qualidade de vida de quem lida com a anemia falciforme.
Tratamento inovador para anemia falciforme revoluciona a medicina
Kendric Cromer entrou para a história como o primeiro paciente a receber o medicamento Lyfgenia. Esse remédio inovador utiliza células-tronco do próprio paciente, que são modificadas através da revolucionária técnica CRISP. Após a modificação genética, as células-tronco são reintroduzidas no paciente, com o objetivo de estimular a produção de células normais. A aprovação desse tratamento pela Food and Drug Administration (FDA), em dezembro de 2023, representa um marco no combate à anemia falciforme.
A anemia falciforme é uma hemoglobinopatia que afeta os glóbulos vermelhos do sangue, também conhecidos como hemácias. Essas células possuem a importante função de transportar oxigênio pelo corpo humano e, nas pessoas com anemia falciforme, apresentam uma forma alterada, semelhante a uma foice. Essa deformidade dificulta o transporte adequado de oxigênio, causando diversos problemas de saúde.
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A bluebird bio, a startup farmacêutica responsável pelo desenvolvimento do medicamento Lyfgenia, tem sido fundamental no avanço do tratamento da anemia falciforme. Andrew Obenshain, presidente da empresa, expressou sua satisfação ao ver pacientes com essa condição recebendo terapia genética no mundo real. Para Kendric, o processo começou com a coleta de suas células no Children’s National Hospital, em Washington, nos Estados Unidos. Após cerca de 30 dias de modificações em laboratório, as células-tronco editadas foram reintegradas em seu organismo.
A técnica de edição genética CRISP tem o potencial de revolucionar a abordagem terapêutica para a anemia falciforme. Ao reativar caminhos do DNA que orientam a produção de hemácias saudáveis, os pesquisadores conseguem restaurar a função normal dessas células. O médico Bruno Solano, que participou do desenvolvimento dos tratamentos com CRISP, explicou que a edição genética permite ao corpo produzir hemoglobina fetal, semelhante à produzida durante a fase embrionária e imune aos efeitos da anemia falciforme.
Embora o tratamento de Kendric ainda não tenha aprovação no Brasil, nos EUA, o medicamento é indicado para pacientes a partir de 12 anos com anemia falciforme. No entanto, é importante destacar que ensaios clínicos revelaram um aumento do risco de câncer hematológico em alguns pacientes tratados com Lyfgenia, com dois casos de leucemia detectados. Por esse motivo, a necessidade de monitoramento constante é crucial para garantir a segurança dos pacientes submetidos a esse tratamento inovador.
Fonte: @ Metropoles
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